Structurer la filière de bioproduction française
Créé sous l’égide de l’État et du Comité Stratégique de Filière des Industries et Technologies de Santé (CSF-ITS), France BioLead fédère toute la chaîne de valeur de la bioproduction de biomédicaments, incluant la recherche académique, la formation, les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques, les CDMO, CRO1, équipementiers et clusters.
Pionnier dans les thérapies géniques, Généthon a pu démontrer l’efficacité de la thérapie génique chez des patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. C’est la première démonstration clinique d’efficacité de la thérapie génique dans une maladie métabolique du foie. Les résultats de l’étude, dont Généthon est le promoteur, ont été dévoilés le 17 août 2023 dans le New England Journal of Medicine. Le syndrome de Crigler-Najjar se caractérise parune hyperbilirubinémie. Faute de traitement, l’accumulation de bilirubine, due à la déficience de l’enzyme UGT1A1, peut provoquer d’importants dommages neurologiques et même être létale. À l’heure actuelle, les seuls traitements sont une photothérapie jusqu’à 12 h par jour ou une transplantation hépatique. Or le candidatmédicament conçu à Généthon a permis, par une injection intraveineuse unique, de faire baisser le taux de bilirubine sous le seuil de toxicité. Cette thérapie génique a restauré l’expression de l’enzyme UGT1A1 dans le foie, suffisamment pour permettre aux 3 patientes traitées à la plus forte dose d’arrêter la photothérapie depuis au moins 18 mois. La partie « pivot » de l’essai en cours a pour objectif de confirmer l’effet observé chez un plus grand nombre de malades, dont des enfants à partir de 10 ans, âge de maturité du foie. Si les résultats sont, concluants, ils pourraient déboucher sur une demande d’enregistrement du médicament auprès des autorités de santé françaises et européennes.
Le 4 octobre 2023, l’ART-TG et les équipes du département Recherche de Genopole ont organisé un microsymposium sur les cellules CAR-T en immunothérapie. Cet événement ouvert à tous a également mis l’accent sur la place de la recherche en France dans le consortium européen T2Evolve. Au menu des présentations : la prédiction de l’efficacité et la toxicité des cellules CAR-T à l’aide d’un modèle humain ex vivo, le développement d’une approche d’immunothérapie cellulaire anti-tumorale par CART-T ciblant IL-1RAP (en allant du laboratoire au chevet du patient), l’ingénierie génétique des lymphocytes, la présentation de T2Evolve ainsi que celle du rôle de l’INCa dans le développement des thérapies cellulaires CAR-T.
Pilier essentiel de la bioéconomie, une filière en pleine expansion, Genopole joue un rôle crucial dans le développement des biotechnologies industrielles. Il valorise les ressources biologiques et optimise les processus de production pour réduire drastiquement l’impact environnemental.
Atelier débat : biofonderie, biomanufacturing, biotechnologies pour les bioraffineries
Ÿnsect conçoit la première puce de génotypage pour l’élevage d’insectes